血液肿瘤是危害人类健康的重大疾病。在美国，血液肿瘤发病率远高于中国，包括恶性淋巴血液 肿瘤，白血病和恶性淋巴瘤，多发性骨髓瘤和MDS，2015年有24万病人。中国的血液肿瘤发病率呈上升状态，在2015年约有38万病人，发病率已经排名中国前五。在中国，2018年仅仅淋巴瘤和骨髓瘤就有约5.2人死亡。

血液肿瘤或血癌，也是由异常细胞增殖引起的，多数情况下起源是骨髓中的造血干细胞或母细胞异常或偏向增殖，现在有 40 多种白血病、50 多种淋巴瘤以及多种骨髓瘤。根据肿瘤进展及受影响的白细胞种类，主要的白血病有 4 种，急性淋巴细胞白血病 (Acute lymphocytic leukemia，ALL)，急性髓细胞白血病 (Acute myeloid leukemia，AML)，慢性淋巴细胞白血病 (Chronic Lymphoxytic leukemia，CLL) 以及慢性髓细胞白血病 (Chronic myeloid leukemia，CML)。淋巴瘤中最常见的两种是非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤。骨髓瘤通常是因为骨髓中大量产生异常的浆细胞而影响免疫系统的正常功能导致的。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是治愈血液肿瘤的有效和唯一手段。血癌的传统治疗方法是化疗以及放疗。基于靶点的精准治疗策略促进了血液性肿瘤的精准诊疗体系的发展，包括分子靶向治疗、免疫治疗、单倍体造血干细胞移植（HSCT）的研发。AML治疗药物有第一代FLT3抑制剂索拉菲尼和第二代Quizartinib，FLT3、C-kit等多重激酶抑制剂米哚妥林，针对IDH的抑制剂如AG-221等。CLL治疗有BTK激酶抑制剂依鲁替尼（Ibrutinib）和PI3Kδ抑制剂idelalisib，以及BCL-2抑制剂Venetoclax。砷剂联合维甲酸已成为APL标准一线治疗，根治率达90%以上。在Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）BCR-ABL阳性病人中，有靶向T315I突变的三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。更新升级的免疫治疗策略，包括细胞治疗、单克隆抗体、免疫检查点疗法等成为血液恶性肿瘤的重要治疗手段。此外，2020年5月14日，首个ADC药物 ，武田中国的靶向CD30的安适利®（注射用维布妥昔单抗）正式批准进入中国，适应症为成人CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的治疗。全球在研药物很多，仅2018年中国正在进行的临床试验药物，淋巴瘤有41个， 白血病有3个，骨髓瘤有2个。