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集团新闻

三院士齐聚!以临床价值为导向,打造生物医药源头创新机制 | 上海源创新药高峰论坛圆满落幕

2022-09-20

2022年9月16日,由上海市生物医药产业促进中心、上海市生物医药科技发展中心主办,上海生物医药行业协会承办,上海吉凯基因医学科技股份有限公司、上海创源科技发展有限公司、上海市医学会生物医药转化分会协办的上海源创新药高峰论坛在上海成功举办。

本次论坛采用线上线下相结合的形式,聚焦“以临床价值为导向”的新药开发方向,饶子和院士、陈凯先院士、樊嘉院士以及100多位医学界、药学界、工业界和投资界的专家出席,共同探讨如何打造生物医药产业的源头创新机制。

开幕式暨大会致辞

大会上,中国科学院饶子和院士、中国科学院陈凯先院士、中国科学院樊嘉院士、上海市浦东新区科技和经济委员会党组书记范金成先生、上海市生物医药技术研究院院长傅大煦先生、上海市经济和信息化委员会副主任刘平先生为大会致辞。

饶子和院士致辞·主旨演讲

饶子和院士从国家战略角度阐述了中国基础研究发展历程,他们团队多年的病原体研究经历充分证实了基础研究对新药开发以及临床应用具有积极的推动作用。饶院士会上提出, “建制化”是国家战略科技力量的关键优势,“战略性基础研究多学科团队联合攻关”模式是新时期科技创新的必然选择。

陈凯先院士致辞·主旨演讲

陈凯先院士从“科技创新——机遇和挑战”、“基于大数据和人工智能的精准药物设计”、“我国生物医药发展格局的深刻变化(十三五回顾)”、“新阶段、 新征程、新思考(十四五展望)”四个方面阐释了他对生物医药创新前沿、我国发展态势和若干思考,提出新时代医药创新发展的新使命。

樊嘉院士致辞·主旨演讲

樊嘉院士介绍了肝癌样本库的建设与转化研究,中国新发肝细胞癌(简称肝癌)占全球45.3%,总体五年生存率14.1%,术后5年转移/复发率68.4%,早诊早治、抗转移复发是提高患者总体生存关键。我国十二五生物技术发展规划中,明确提出要建立起“大型生物样本、标本、病例资源和人类遗传资源库以及共享服务体系”。中山医院肝癌研究所经过多年发展已建立规范的肝癌生物样本库,并取得一定的成果。转化是生物样本库建设的灵魂,生物样本库与转化医学对早期诊断与预后预测、精准医学与药物靶点探索、推动肝癌分析和分子分型以及指导临床随机对照研究均具有积极意义。

上海市浦东新区科技和经济委员会党组书记范金成先生致辞

范金成书记提到,生物医药产业是浦东新区重点发展的六大“硬核产业”之一。浦东新区围绕生物医药产业强链、补链、延链推动产业链协同发展的产业高质量发展政策,形成了全维度、全链条的政策扶持体系,将强化创新引擎功能,打造我国生物医药策源能力最强、产业能级更高、产业结构最优、产业生态最具吸引力的产业地标。

上海市生物医药技术研究院院长傅大煦先生致辞

傅大煦院长提到,对上海生物医药产业发展而言,核心是要打通上下游间各个环节,实现产业链要素竞争力的全面提升,最终形成策源全球、影响世界的产业生态集群。这里面一项重要的工作是要增强以“新药上市”为核心的研发竞争力,其中就包括加快突破新靶点新机制药物研制的关键共性和“卡脖子”技术,真正实现基础研发的“从0到1”突破。

上海市经济和信息化委员会副主任刘平先生致辞

刘平副主任提到,上海肩负着中央赋予打造世界级生物医药产业集群的重大使命。作为“三大先导产业”之一,上海生物医药产业基础雄厚、国际化程度高、创新能力突出、人才优秀明显、资本市场活跃。近年来,上海着力构建“研发+临床+制造+应用”全产业链政策支持体系,正在深入推动生物医药产业向规模化、集聚化、高端化快速发展,加速打造世界级产业集群。这一大背景下,我们要抢抓机遇,奋力营造产业创新的浓厚氛围,要把本市临床资源优势充分转变为推动生物医药产业发展动能;要凝聚产学研医各界,聚焦我国患者的急切需求,发挥在创新药物早期研发、转化医学研究中的优势能力,共同驱动中国生物制药向源头创新迈进,打通创新链与产业链,通过推动一批具有原创性的新药转化项目实现产业化,为上海市生物医药产业链补链、强链。

主题演讲

转化医学要素及标准

郜恒骏教授 生物芯片上海国家工程研究中心主任

创新链与产业链精准对接:从“样本”到“产品”再到“商品”

围绕产业链部署创新链、创新链布局产业链,创新驱动发展,以 “卡脖子”技术为导向和重点,瞄准处于国际前沿的创新核心技术。要拆除“篱笆墙”,科技创新有成果,还要把成果变成效果。疏通应用基础研究和产业化连接的快车道,促进创新链和产业链精准对接,加快科研成果从样品到产品再到商品的转化,把科技成果充分应用到现代化事业中去。只有完成了科学研究、实验开发、推广应用这个“三级跳”,科技创新才能变成生产力,才能释放出强大的力量,从而满足国家需要、人民要求及市场需求。


石乐明教授 复旦大学生命科学学院和附属肿瘤医院教授

基于高质量大数据的精准医药创新

创新药物研发面临“双低”现状:首先,药物临床试验成功率低,进入临床试验的候选物众多,但最终能获批上市者却甚少;其次,药物临床使用有效率低,对于获批上市的很多药物,多数用药患者并不能从中获益。报告人认为,临床前生物医学研究结果所普遍存在的不可重复性问题可能是导致“双低”的重要原因。精准医药创新依赖于高质量大数据,只有通过确保数据产生、分析和解读等环节的高质量和标准化,方可挖掘出与疾病预防、诊断和治疗相关的可靠生物标志物,从而提高新药研发成功率和药物临床使用有效率,服务患者。


张璐研究员 上海科技大学免疫化学研究所研究员

靶点蛋白的结构生物学研究推动抗结核新药研发

结核病和耐药结核病是严重威胁全球人类健康的传染性疾病,由结核分枝杆菌Mtb感染引起,是细菌病原体引起疾病中的头号杀手。报告人的研究首次从分子层面证实临床一线药物乙胺丁醇靶向性抑制细胞壁合成关键膜蛋白糖基转移酶EmbA-EmbB和EmbC2复合物的体外活性,从而发挥破坏Mtb细胞壁的作用,该研究回答了困扰科学界50多年的乙胺丁醇作用机理和耐药机制问题,为全球抗结核新药研发和解决耐药结核病奠定了坚实的理论基础。

圆桌讨论:临床需求驱动的原创新药开发:要素及现状

圆桌会议围绕“基础研究转化为产品的过程,哪些国外经验可借鉴?”、“成功转化过程中,有哪些经可以分享?”、“Biotech如何在项目开发的更早阶段引入临床价值评判?”、“早期项目投资中,有哪些机遇、挑战及建议?”四个问题展开热烈的讨论,为临床需求驱动中国源创新药开发提出发展建议。

转化医学成果

张勇慧教授 华中科技大学同济医学院药学院院长

基于天然产物的新药发现

天然产物是新药发现最重要的源泉,约50%的小分子药物来自于天然产物(主要是植物和微生物次生代谢产物)。本报告主要包括三个方面内容:1)杂聚细胞松弛素和壳梭菌素等复杂天然产物的结构鉴定研究;2)ZYH005、Asperterpene A和Hyperforone F等微量天然产物的药理活性和药理作用机制研究;3)金线莲苷一类新药研究。

刘天舒教授 复旦大学附属中山医院肿瘤内科主任

以临床问题为导向开展消化道肿瘤的研究

目前中国消化道肿瘤的疾病负担仍然很重,呈现发病率、死亡率“双高”的特征。随着分子分型的开展,从单纯化疗到联合靶向治疗,再到现在的免疫治疗,晚期消化道肿瘤的中位生存期已经有了明显的进步。对分子机制的探索促进了药物治疗的发展。但是肿瘤本身存在的时空异质性导致了治疗效果的差异。针对不同的肿瘤微环境、不同的分子分型、不同的免疫特征,很多药物正在研发或者处于临床试验阶段。希望通过医学科学家、临床研究者、医药企业的协作,更好地提高患者的生存期和生活质量。

戴沁芸博士 国家互联网应急中心上海分中心处长

数据安全法与人类遗传资源管理

2021年9月1日,《中华人民共和国数据安全法》正式生效施行,为“数字中国”战略发展提供了坚实的法律保障。《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》自2019年7月1日起正式实施,旨在有效保护和合理利用我国人类遗传资源,维护公众健康、国家安全和社会公共利益。报告通过具体解读《数据安全法》,并结合人遗资源的监管重点,例如人类遗传资源应纳入重要数据监管范畴,重要数据需要落实数据安全保护责任、定期开展数据安全风险评估,如有出境需求应参照重要数据出境有关的法律法规执行等,对人遗数据管理提出安全合规的若干建议。

聂勇战教授 肿瘤生物学国家重点实验室副主任

细胞免疫治疗在实体肿瘤研究的热点和挑战

免疫疗法已成为治疗晚期肿瘤最有希望取得突破的疗法之一。报告人团队经过多年的筛选和队列验证,发现MG7单克隆抗体可以特异性地识别CEACAM5的糖肽表位,此抗原在肠癌、胃癌、胰腺癌、胆囊癌和卵巢癌等高表达。将MG7单抗用于构建scFv制备MG7-CART用于治疗MG7阳性肿瘤,在体内外实验中取得良好的疗效。随后开展了临床试验,纳入了两名MG7阳性的胃癌和肠肠癌转移转移患者,局部治疗肿瘤组织治疗后发生明显的缩小,瘤内大量坏死肿瘤细胞。表明MG7-CART细胞疗法是晚期实体肿瘤的一种很有潜力的新免疫细胞疗法。

沈柏用教授  上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长

胰腺癌全生命周期管理

胰腺癌是目前治疗效果最差的恶性肿瘤,被称为“癌中之王”。胰腺癌诊疗一方面迫切需要寻求安全有效的临床新技术新方法以切实提高病人的诊治率,另一方面又需深入开展基础研究以期在胰腺癌发生发展、浸润转移机制等领域有所突破。报告人领导的瑞金医院胰腺疾病诊疗中心针对上述问题创新性地提出“胰腺癌全生命周期管理”理念,围绕遗传风险评估,提高早诊率;创新临床路径,实现个性治疗;预后判断及治疗敏感度预测以及复发转移干预的精准防治四个方面展开研究,以期改善胰腺癌的总体预后。


牟男 上海吉凯基因医学科技股份有限公司细胞治疗总经理

T细胞受体药物发现与开发

2022年,人类历史上首个T细胞受体药物获批上市(Tebentafusp,用于治疗HLA-A*02阳性葡萄膜黑色素瘤),T细胞受体成为继小分子药物、抗体药物、核酸药物、基因治疗药物以来新的药物形式。TCR药物获批上市打开了人类癌症治疗的新篇章,TCR可以识别肿瘤细胞内部抗原的特性,极大扩展免疫肿瘤的药物靶点选择。

曹跃琼 上海吉凯基因医学科技股份有限公司董事长

补链靶标发现缺口,升级生物医药产业创新能力

药物靶标是创新药物开发的基础,创新药物靶标是医药创新的根基,是生物医药行业的创新源头。基础研究的成果与制药工业之间的转化鸿沟,是制约中国生物医药产业突破性发展的重要原因,中国在创新药物靶标领域起步晚,药物靶标发现为“0”,这种落后现状严重制约了中国生物医药行业的健康发展。有鉴于此,突破药物靶标发现与确证的关键技术,建立“从基因到药物”的创制机制,打通科学研究与制药工业之间的转化通道,破解中国生物医药行业严重内卷的困境已经迫在眉睫。

圆桌讨论:转化医学成果转化及生物医药产业发展

圆桌会议围绕“从临床价值导向出发,临床医生怎样在抗癌新药研发过程中发挥更重要的作用?”、“目前中国新药研发存在严重“内卷”状况,Biotech怎样走出“内卷”困境?”、“医药资本市场寒冬下,投资界怎么投?”三个问题展开热烈的讨论,共同探讨中国药物开发的创新之路。

中国新药创新的重要性日益凸显,在产业发展趋势的引导、市场突破的创新需求、产业分工的深化三方面的合力之下,打造“研究型医院+基础科学研究机构+生物医药专业企业”协同合作的源头创新机制,补强产业链短板已具可行性,且将成为我国生物医药产业强链补链的关键所在。

本次论坛从“转化医学”入手,希望借此弥补基础研究与临床应用间的固有屏障,为开发新药、研究新的治疗方法开辟出一条具有革命性意义的新途径。


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