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靶标开发

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jinzhongzi@genechem.com.cn

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金种子计划

在国家一系列药物监管和研发政策的鼓励下,创新药成为未来中国医疗市场最坚定的方向,并取得了很大的进步,2019年在中国获批的60个新药中,有10个国产新药。然而,整个行业还是仿制药为主,2018年创新药仅占中国生物医药市场的3%,且国产创新药的销售集中于国内。制约中国生物药物创新的主要瓶颈是原创性不足,从靶向药和免疫肿瘤药物的靶点上看,国产创新药基本是基于少数已经成药的靶点、非常拥挤,目前还没有中国原创的靶点。吉凯基因打造标准化、工程化和系统化的GRP转化医学实验平台,以靶标发现和验证的临床科研数据库为核心驱动力、致力于中国高发少药癌症的创新靶点药物、首创药的研发。

“金种子转化医学研究计划”是在2015年由上海生物信息技术研究中心、上海吉凯基因医学科技股份有限公司联合发起,旨在推动转化医学在中国的稳健发展,与临床科学家合作、合力推动中国乃至于全世界的转化医学研究,使临床需要和治疗策略在基础研究中找到分子机制和诊疗的靶标,进一步转化开发成为诊疗产品、经临床研究回到临床应用,治疗病人、提高病人生活质量。

“金种子计划”以吉凯基因从2009-2012自主研发的覆盖人全基因组99%的慢病毒RNAi(GRNAi)和过表达文库为核心,使用高通量细胞筛选技术(HCS),在各种疾病细胞模型上使用每个RNAi和过表达对每个基因逐个进行细胞功能高通量筛选,同时也筛选基因治疗的初始药物类似物。我们在数10年间使用大量临床样本的大数据分析和高度可重复的标准化实验数据,不断地发现和验证靶标与临床疾病的相关性,得到~7500个肿瘤druggable基因。在深入的多层面细胞功能验证和分子机制研究、动物疾病模型研究验证的基础上,我们得到了~2600个功能确定、与各种肿瘤深度关联的候选靶标基因,其与已经成药的>100个肿瘤靶标库深度重叠,与FDA临床在研肿瘤药物的~300个靶标库深度重叠;其中,~880个候选靶标基因是吉凯基因独有的、经多层次验证的,主要分布在肝癌、肺癌、肠癌、胃癌、血液瘤领域,这些初步验证的候选创新靶标为深入而快速的转化医学研究提供了宝贵资源,我们称之为“金种子”,它们是中国未来重磅创新靶点药物、首创药的源泉。吉凯基因从2015年开始生物医药研发,建成抗体和细胞治疗的丰富管线,积累了大量从靶标发现验证到产品管线的成功经验。 我们期望“金种子”能够加速和深化您的转化医学研究,为发表高质量原创性文章、申请基金和申请专利提供高质量的起点,未来也希望您使用吉凯基因的转化和孵化平台、成功转化为治病救人的创新生物医药产品。